血友病のマウス ゲノム編集で治療成功

自治医科大学と東京大学の研究グループが
ゲノム編集という最新技術を使って
マウスの血友病治療に成功。
 
ゲノム編集
（Genome Editing）
「神の技術」ともいわれる。
 
ゲノム編集（Genome Editing）とは、
CRISPR/Casシステムや
Transcription Activator-Like　Effector Nucleases（TALEN）
等の技術により
遺伝子特異的な破壊や
レポーター遺伝子のノックイン等を行う
新しい遺伝子改変技術です。
 

特集：ゲノム編集（Genome Editing）とはコスモ・バイオ株式会社
 
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● 血友病のマウス 遺伝子「ゲノム編集」で治療成功
NHK 2017年06月23日 18:02
自治医科大学と東京大学の研究グループは、遺伝子を自在に操作できるゲノム編集という最新の技術を応用して細胞の中の遺伝子の異常を修復したところ、血を固める成分が１０％から２０％増え、血友病を治すことに成功したということです。血友病をめぐってはアメリカなどで …
ゲノム編集で血友病治療…血液凝固因子が機能、マウス実験読売新聞
 

● ゲノム編集で治療 自治医大など開発
毎日新聞 2017年06月24日 09:36
ＤＮＡを改変する「ゲノム編集」という技術をマウスに使い、先天性の遺伝子異常で出血が固まりにくい血友病の治療法を開発したと、自治医大などの研究チームが２３日付の英科学誌電子版に発表した。人への応用が可能になれば、難しかった乳幼児期での根本治療につながり、 …
 

● 血友病がCRISPRを使った遺伝子治療で治った。まずはマウス実験で成果
ギズモード・ジャパン 2016年12月09日 11:42
でも最近、遺伝子のねらった部分を効率良く編集できる技術「CRISPR/Cas9」が開発され、血友病治療にも使われようとしています。ペンシルバニア大学の研究チームは米国血液学会年次会議で、CRISPRを使って血友病の原因となる遺伝子異常を修正する方法を発表しました。
 

● 「ゲノム編集」 命の改変、どこまでできるか、許されるか
asahi.com 2016年04月22日 04:08
連続インタビュー・ゲノム医療のいま、明日」（先端医療情報イノベーション寄付講座主催）の４回目は、ゲノム編集がテーマです。簡単に遺伝子操作ができ、医学・ … 競争が行われています。多くは基礎研究ですが、血友病、エイズの患者さんに対して臨床研究も始まっています。
 

● 医療現場に押し寄せる遺伝子編集の波
ハフィントンポスト 2016年02月12日 12:07
例えば、ゲノム編集の対象となる細胞が血中ではなく臓器や組織の中にあり、体外に取り出しにくい場合などだ。 2015年10月にワシントンD.C.で開かれた米国科学工学医学アカデミーの会議で、サンガモ社の … in vivo法では、DNA切断酵素に対する免疫応答が引き起こされるなど予期せぬ影響が出る恐れも …
 

● ヒトの生殖系列のゲノムを編集すべきでない
Nature Asia 2015年05月27日 15:59
ゲノム編集技術は、エイズや血友病、鎌状赤血球貧血、数種類のがんなど、多様なヒト疾患を治療するための強力な手段になる可能性を秘めている³。現時点で臨床開発のさまざまな段階にあるゲノム編集技術はいずれも、T細胞（白血球の一種）などの体細胞の遺伝物質を改変 …
 

● 世界初、ゲノム編集治療で白血病の赤ちゃんが一気に回復
ギズモード・ジャパン 2015年11月10日 11:40
Qasim氏がNature Newsで語っているように、それはLaylaちゃんのような患者に対し型の合うT細胞提供者が見つかるまでの「ブリッジ」だと考えられているのです。 それでも将来的には、この技術は血友病やベータサラセミア（地中海貧血）、異常ヘモグロビン症（ヘモグロビンの …
 

● 欧州製薬、「ゲノム編集」で攻勢 バイエルはスイス社と合弁
日本経済新聞 2015年12月22日 07:18
クリスパー社は遺伝子を正確に切り貼りできる主流の技術「クリスパー・キャス９」に強みを持つ。バイエルは自らのタンパク質工学の技術や疾患のノウハウを提供。合弁を通じて血友病、小児の心臓病など３疾患で創薬の可能性を探る。両社が合弁の知的財産権を独占的に使える …