さまざまな組織や臓器になる能力があるヒトの人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）から、腕や足を動かす筋肉「骨格筋」の細胞を作製し、筋肉の萎縮と筋力低下が起きる筋ジストロフィーの一種の病態を体外で作り出すことに京都大ｉＰＳ細胞研究所のチームが世界で初めて成功し、２４日付の米オンライン科学誌プロスワンに発表した。
ｉＰＳ細胞から、骨格筋細胞を効率よく短期間で作ることにも成功しており、筋疾患の発症の仕組み解明や治療法開発、新薬の試験に役立つと期待される、としている。
世界初、ｉＰＳ細胞から筋肉細胞、効率よく作製 筋ジストロフィー治療に光 京大
さまざまな組織や臓器になるヒトの人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）から腕や足を動かす筋肉「骨格筋」の細胞を効率よく作ることに京都大ｉＰＳ細胞研究所の桜井英俊講師のチームが成功、２４日付の米オンライン科学誌プロスワンに発表した。さらに筋肉の萎縮と筋力低下が起きる筋ジストロフィーの一種の患者の細胞から作製したｉＰＳ細胞を骨格筋にし、病態を体外で作り出すことに世界で初めて成功。筋疾患の治療法開発や新薬の試験に役立つと期待される。
チームは、細胞の運命を骨格筋に変える遺伝子「ＭｙｏＤ１」をｉＰＳ細胞に導入し働かせて培養。９日後に７０～９０％の高い割合で骨格筋細胞になった。さらに６日後には、電気刺激により収縮するなど機能性を持つ骨格筋細胞ができた。
これまでは、骨格筋細胞のもとになる中胚葉という細胞集団をｉＰＳ細胞から作った後にＭｙｏＤ１を働かせていたが、中胚葉になる前に働かせることで、４０％程度だった作製効率を向上させた。
ｉＰＳで筋ジストロフィー病態一部再現
体のさまざまな組織になるｉＰＳ細胞を使って、筋肉が次第に衰えていく病気＝「筋ジストロフィー」の病態の一部を再現することに、京都大学の研究グループが世界で初めて成功しました。
画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。
この研究を行ったのは、京都大学ｉＰＳ細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループです。
研究グループでは、三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からｉＰＳ細胞を作り出し、ＭｙｏＤという特殊な遺伝子を入れることで、筋肉の細胞の一種、骨格筋細胞に変えることに成功しました。
筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、ｉＰＳ細胞から作り出した骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということで、研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。
この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に確認できるということで、研究を行った櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげていきたい」と話しています。
